Libmeldy - Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Đem Lại Sự Thay Đổi Đáng Kinh Ngạc

Libmeldy, loại thuốc kỳ diệu mới được phê duyệt, đã thay đổi số phận của hàng chục đứa trẻ mắc bệnh loạn dưỡng bạch cầu dị sắc (MLD). Tuy nhiên, giá của nó khiến nhiều người bất ngờ.

Libmeldy - Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Đem Lại Sự Thay Đổi Đáng Kinh Ngạc

Một loại thuốc kỳ diệu có tên Libmeldy đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt. Thuốc này điều trị một căn bệnh gây suy nhược và gây chết người, chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ sơ sinh được gọi là bệnh loạn dưỡng bạch cầu dị sắc (MLD). Bệnh này làm ảnh hưởng đến não và hệ thần kinh, gây mất khả năng di chuyển, nói chuyện và thậm chí suy nghĩ. Bệnh nhân thường rơi vào trạng thái thực vật, suy nhược và cuối cùng chết trước 5 tuổi.

Libmeldy đã được thử nghiệm lâm sàng và đã chứng minh khả năng giúp trẻ hồi phục.

Những đứa trẻ được điều trị bằng loại thuốc này đã có cuộc sống bình thường, tự đi lại và đi học. Bài kiểm tra IQ của những đứa trẻ này cũng ngang bằng với các bạn cùng lứa. Điều đáng ngạc nhiên là có những người đã điều trị bằng phương pháp này hơn 12 năm và không có dấu hiệu xấu đi.

Với việc nhận được sự phê duyệt chính thức từ FDA, tất cả trẻ em mắc MLD đều có thể tiếp cận phương pháp điều trị này.

Tuy nhiên, Libmeldy (atidarsagene autotemcel) lại là loại thuốc đắt nhất thế giới, với mức giá lên tới 4,25 triệu USD. Mức giá này cao hơn rất nhiều so với mức giá tối đa mà các chuyên gia từ Viện Đánh giá Lâm sàng và Kinh tế phi lợi nhuận đã dự đoán - từ 2,29 triệu USD đến dưới 4 triệu USD.

MLD là một căn bệnh di truyền hiếm gặp, gây sự tích tụ sulfatide, một loại chất béo, trong cơ thể.

Sự tích tụ này làm hỏng vỏ myelin, lớp mỡ bảo vệ bao quanh dây thần kinh ở cả hệ thần kinh trung ương và ngoại biên. Bệnh biểu hiện dưới ba dạng, được phân loại theo độ tuổi xuất hiện triệu chứng đầu tiên: MLD ở giai đoạn muộn của trẻ sơ sinh, MLD ở tuổi vị thành niên và MLD ở người trưởng thành.

Bất chấp sự khác biệt về thời gian, tất cả các loại MLD đều làm suy giảm chức năng trí tuệ và vận động, với các triệu chứng có thể bao gồm khó nói, co giật, đi lại khó khăn và thay đổi tính cách và hành vi. Đột biến ở gen ARSA chủ yếu gây ra MLD, mặc dù trong một số trường hợp hiếm gặp, gen PSAP cũng có liên quan.

Libmeldy, được phát triển bởi Orchard Therapeutics, chống lại tổn thương do bệnh MLD gây ra bằng cách đưa một gen ARSA chức năng vào cơ thể.

Quá trình điều trị bằng Libmeldy bao gồm việc truyền tế bào gốc đã được biến đổi gen vào cơ thể bệnh nhân. Những tế bào này tạo ra enzyme ARSA, giúp ngăn chặn sự tiến triển của MLD.

Libmeldy đã có mặt ở châu Âu từ năm 2020, nhưng phải mất 4 năm sau đó mới được đưa đến Mỹ. Bệnh MLD ảnh hưởng đến khoảng 1/40.000 trẻ sơ sinh ở Mỹ. Vì vậy, Libmeldy được coi là một "orphan drug" - thuốc mồ côi, được phát triển đặc biệt để điều trị, ngăn ngừa hoặc chẩn đoán một căn bệnh hiếm gặp. Tuy nhiên, việc nghiên cứu và phát triển thuốc mồ côi tốn kém. Do đó, chi phí điều trị thuốc cho mỗi bệnh nhân rất cao.

Libmeldy không phải là loại thuốc duy nhất có giá đắt đỏ.

Có những liệu pháp gen khác như Hemgenix, Elvevidys và Skysona cũng có giá trị cao, từ 3 triệu USD đến 3,5 triệu USD.

Mặc dù Libmeldy đã mang lại hy vọng cho những trẻ em mắc MLD, giá của nó khiến nhiều người bất ngờ. Câu hỏi về khả năng tiếp cận loại thuốc này, đặc biệt là với các chương trình bảo hiểm y tế, đã được đặt ra. Tuy nhiên, việc phê duyệt Libmeldy đã mở ra cánh cửa hy vọng cho những gia đình có trẻ em mắc MLD và đang chờ đợi một giải pháp hiệu quả.

Nguồn: Báo CafeF

[question] Thuốc Libmeldy được phê duyệt để điều trị căn bệnh gì?,Tại sao mức giá của thuốc Libmeldy lại gây tranh cãi?